AI 药物发现：Science 杂志的深度审视
近年来，AI 制药一直是科技和生物医药领域最热门的赛道之一。从 AlphaFold 预测蛋白质结构，到生成式 AI 设计候选分子，再到 AI 加速临床试验患者筛选，人工智能几乎渗透到了药物发现的每一个环节。然而，在一片喧嚣之中，Science 杂志的知名博客栏目 In the Pipeline 发表了一篇深度分析文章，以冷静的视角全面审视了 AI 在药物发现领域的真实进展、面临的挑战以及未来的发展方向，引发了科技界的广泛关注和讨论。
什么是 AI 药物发现
AI 药物发现并非单一技术，而是一系列人工智能方法在药物研发各个环节的应用集合。在最热门的分子发现阶段，生成式 AI 模型可以学习已知活性分子的化学空间，然后生成全新的、具有理想药理特性的候选分子结构。这些模型能够在数小时内完成传统化学家需要数月才能完成的分子设计工作，大大缩短了先导化合物优化的周期。此外，AI 还被广泛应用于药物靶点发现、ADMET 性质预测（吸收、分布、代谢、排泄和毒性）、药物-靶点相互作用预测以及临床试验结果预测等多个环节。
当前进展与真实数据
文章指出，虽然 AI 药物发现领域已经取得了令人瞩目的进展，但我们必须清醒地认识到一个事实：截至 2026 年，尚无一款完全由 AI 设计并发现的新药获得 FDA 或任何主要监管机构的批准上市。目前进入临床试验的 AI 候选药物主要集中在一期和二期，三期临床阶段的几乎没有。这并不意味着 AI 在药物发现上没有价值，而是反映了药物研发本身的漫长周期——从靶点发现到药物上市通常需要 10 到 15 年时间。AI 在药物发现中的真正价值，可能还需要数年时间才能得到充分发挥和验证。
AI 制药公司的策略差异
文章作者对 AI 在药物发现领域的应用给出了一个中肯的评价：AI 已经成为药物发现工具箱中一个有价值的补充工具，但远非万能药。不同 AI 制药公司采取了不同的策略。一些公司专注于用 AI 加速特定靶点的药物发现，如 Insilico Medicine 在抗纤维化药物上的探索；另一些公司则致力于开发 AI 平台，为大型药企提供发现服务，如 Recursion Pharmaceuticals 和 Exscientia 等。关键在于，AI 公司的推荐是：研究者需要更多地思考使用特定技术和方法的原因，而不是仅仅因为它们是新技术就盲目使用。
挑战与未来方向
当前 AI 药物发现面临的主要挑战包括数据质量问题、模型的泛化能力不足以及可解释性差。生物医药数据往往存在噪声大、标注不一致、样本量小等问题，这限制了 AI 模型的学习效果。此外，AI 模型在训练数据分布之外的泛化能力仍然有限，在真实世界中可能表现不佳。文章建议，AI 公司和研究者应当更加注重验证 AI 预测结果的实验证据，并建立更严格的标准来评估 AI 在药物发现中的实际贡献，而不是仅仅追求模型在基准测试上的表现。